Міодістрофія Дюшена (МДД) – це інвалідизуюче Х-зчеплене генетичне захворювання з частотою 1,9-10,9 на 100 000 осіб чоловічої статі. Розвивається внаслідок недостатності структурного білка дистрофіна, який міститься кардіоміоцитах і скелетної мускулатури. Дисфункція дистрофіна призводить до прогресуючої міопатії, внаслідок якої хворі втрачають здатність пересуватися вже на другому десятилітті життя, а смерть настає на третьому десятилітті життя через серцево-судинну і дихальну недостатності.

У вересні 2021 р. опубліковані нові результати клінічного дослідження HOPE-2 стосовно лікування МДД за допомогою кардіосфер  CAP-1002 протягом одного року: відбулися значні поліпшення дихальної та серцевої функції, збільшилася сила у верхніх кінцівках у хлопчиків і молодих людей на пізніх некурабельних стадіях захворювання.

Що таке CAP – 1002? Кардіосферні клітини – клітини, які виділяються з передсердного або шлуночкового біоптата пацієнта за допомогою операції на серці. Після обробки та культивування такі клітини утворюють скупчення у вигляді сфер (кардіосфери). CAP-1002 – це експериментальна клітинна терапія у вигляді кардіосферних клітин, які здатні виробляти зрілі клітини серця. Також кардіосферні клітини відомі своїми регенеративними, протизапальними й імуномоделюючими властивостями.

У дослідженні HOPE-2 препарат вводився 8 пацієнтам, плацебо – 12 пацієнтам кожен триместр протягом року. Результати дослідження продемонстрували клінічно важливі переваги CAP-1002 – терапії у вигляді значного поліпшення функції верхніх кінцівок, серцевої і дихальної функції. Крейг МакДональд, доктор медичних наук, професор університету Davis в Каліфорнії – головний розробник випробування HOPE-2 повідомив, що «Це перше клінічне дослідження, яке показало ефективність CAP-1002 на пізніх стадіях МДД».

Джерело: CAP-1002 - Capricor